肾淀粉样变性：类型、病因及临床特征详解 - 北京大学第一医院研究数据

肾脏若遭受淀粉样物质的侵袭，会对人体造成不良影响。尤其是AL型肾淀粉样变，这种病症颇为常见，对健康的危害亦相当严重。接下来，我们将对AL型肾淀粉样变的各个方面进行深入探讨。

病变类型

肾淀粉样病变主要分为三类，即免疫球蛋白轻链型、血清淀粉样蛋白A型和遗传性淀粉样变。在我国，免疫球蛋白轻链型病例占了绝大多数。而且，这种类型是目前唯一可以针对病因进行治疗的淀粉样病变，所以它受到了特别的关注。

发病情况

AL型肾淀粉样变的发病率与何杰金病和慢性粒细胞白血病相似。根据数据，每百万人口中，每年新增病例大约有8例。未接受治疗的患者，平均寿命在6到12个月之间。如果心脏受到严重损害，寿命将缩短至大约6个月，情况相当严重。

诊断方法

诊断病情主要依靠对生物活组织的检测，这涉及到皮肤、粘膜、肾脏等部位的组织切片。此类检测的准确率通常在75%至85%之间。一个准确的判断对后续的治疗极为关键，它能让患者及时获得有效的治疗。

治疗目标

治疗的关键是快速清除血液中那些异常的、错误折叠的轻链蛋白，同时努力降低治疗可能带来的不良影响，确保器官不受损伤。研究显示，治疗期间和之后，心脏的指标有所变动，这种变化与患者的血液状态和器官的反应紧密相关。因此，人们普遍认为dFLC的水平以及心脏指标是评估治疗效果和毒性反应的两个关键指标。

治疗方案

1996年，首次公布了一项关于自体造血干细胞移植治疗AL型淀粉样变的报道。在研究中，对于无法接受外周血自体干细胞移植的患者，采用了M-Dex治疗方案。结果显示，有48%的患者器官受损情况得到改善，治疗相关的死亡率仅为4%。另一项研究则表明，M-Dex治疗组的血液学完全缓解率为31.6%，部分缓解率为36.8%，总血液学反应发生率为68.4%，这一数据与使用大剂量美法仑联合自体干细胞移植组相比，差异并不显著。由于M-Dex方案毒性较低，它甚至能激发晚期患者的血液学反应，因此，它已经成为了AL型淀粉样变的首选治疗方案。

药物副作用

硼替佐米可能引起神经损伤，患者可能手脚麻木，感觉异常，这种情况大概有30%的几率发生，多数患者在停药后能恢复或症状减轻。而沙利度胺使用后，大约有48%的患者会出现血液学反应，其中19%的患者症状能完全消失。与其他药物合用时，沙利度胺的反应率也会有所变动。但沙利度胺在治疗中引起的不良反应往往让患者难以忍受，常见症状包括极度疲劳和骨髓功能受损，最严重的是可能引发血栓和栓塞等并发症，尤其是与地塞米松或其他化疗药物同时使用时。根据国际骨髓瘤工作组的建议，对于使用沙利度胺风险较高的患者，应采取预防性的抗凝治疗。